Dastar ve Kuzugöbeği Mantar Festivali’nde SMA Tip 1 hastası Eylül bebeğin tedavi masrafları için açılan stantta, Gündem Fethiye’nin sorularını yanıtlayan Daimi Derin, kampanya hakkında bilgi verdi ve hedeflerinin SMA hastalarının kamuoyu tarafından bilinmesini sağlamak ve devletin sosyal devlet olmanın gereği olarak bu kampanyalarda aileleri yalnız bırakmamasını sağlamaya çalışmak olduğunu söyledi.
Muğla’nın Fethiye ilçesine bağlı Yeşilüzümlü Mahallesi’nde gerçekleştirilen 12. Dastar ve Kuzugöbeği Mantar Festivali’nde Gündem Fethiye ekibi, SMA Tip 1 hastası Eylül bebek için kurulan standı ziyaret etti.
Gündem Fethiye’nin sorularını yanıtlayan Eylül bebek ve diğer SMA’lı bebeklerin gönüllü abisi Daimi Derin, Eylül bebek için başlattıkları kampanyayı devam ettirirken bir yandan da SMA Tip 1 hastalığı konusunda kamuoyu oluşturmayı hedeflediklerini ifade etti.
“EYLÜL’ÜN İSMİNDEKİ GİBİ EYLÜL AYINDA KAMPANYAYI TAMAMLAMAYI HEDEFLİYORUZ”
Derin, Eylül bebeğin altı aylık olduğunu ve şubat ayında SMA Tip 1 teşhisi koyulduğunu ifade etti ve başlatılan kampanya ile ilgili şunları söyledi: “yaklaşık şubat ayından beri kampanya yürütüyoruz. Bu kampanyada şu anda yüzde 27’ye ulaşmış vaziyetteyiz. Hedefimiz de Eylül’ün ismindeki gibi eylül ayında kampanyayı sonlandırmak.”
“TEDAVİ İÇİN BİR MİLYON 815 BİN DOLAR GİBİ BİR BÜTÇE GEREKİYOR”
Derin, SMA Tip 1 hastalığının ölümcül bir kas hastalığı olduğunu fakat Türkiye’de kalıcı bir tedavinin uygulanmadığını dile getirdi: “Bir milyon 815 bin dolar gibi bir bütçe gerekiyor tedavi için. Bu parayı toplayıp Dubai’de tedaviye göndereceğiz. Buna benzeyen bir kampanyayı kısa bir süre önce sonuçlandırmıştık.”
Ülkemizde SMA ile mücadele eden ailelerin kendini yalnız hissettiğini ifade eden Derin, kampanyayı yürütürken bir yandan da bu konuda bir farkındalık yaratmak istediklerini söyledi: “Çünkü birçok sosyal devlet SMA hastalarının tedavisi ile ilgili gelişme sağladı ve ailelere destek oluyorlar. Ama ülkemizde SMA’lı çocukların aileleri kendilerini çok yalnız hissediyorlar maalesef.”
“DEVLETİN SOSYAL DEVLET OLMANIN GEREĞİ OLARAK BU KAMPANYALARDA AİLELERİ YALNIZ BIRAKMAMASINI SAĞLAMAYA ÇALIŞIYORUZ”
Türkiye’de 5 bin SMA’lı çocuk olduğunu ifade eden Derin, “250 aile kampanya yürütüyor. 84-85 civarında kampanyası tamamlanan SMA’lı bebeğimiz var. Biz 86’ncı bebeği Eylül bebek olarak tedaviye göndermek istiyoruz ancak asıl hedefimiz SMA hastalarının kamuoyu tarafından bilinmesini sağlamak ve devletin sosyal devlet olmanın gereği olarak bu kampanyalarda aileleri yalnız bırakmamasını sağlamaya çalışıyoruz.
Eylül şu an 6 kilo civarında. 13 kiloya ulaştığında hayati risk oluşmaya başlıyor. Yani bizim hedefimiz eylüle kadar tedaviyi yapmak. Aşağı yukarı 1 yıl kadar vaktimiz var ama biz o kadar beklemek istemiyoruz. Kampanyayı bir an evvel sonuçlandırmak istiyoruz” dedi.
“KAMPANYA VALİLİK ONAYLI”
Tedavi için gereken miktarın çok ciddi bir meblağ olduğunu söylene Derin, “Birçok aile kampanya yapmaya cesaret bile edemiyor” dedi.
Eylül bebek için yürütülen kampanyanın Valilik onaylı bir kampanya olduğunu ifade eden Derin, Valilik onaylı kampanyayı ise şu şekilde açıkladı: “Öğreneğin parayı biz topladık, tedaviye gönderdik. Bazen de de yetişmiyor, para toplanamıyor. O paralar devletin elinde kalıyor ve diğer SMA’lı çocukların tedavilerinde kullanılıyor. Yani bizlerin Eylül bebek ve diğer bebeklere yaptığımız bağışlar aslında tüm SMA’lı bebekler için umut oluyor.”
NASIL BAĞIŞ YAPIŞABİLİR?
Eylül bebek için başlatılan kampanya ve nasıl bağış yapılabileceğine dair Derin şu bilgileri verdi: “Eylül bebeğin sosyal medya hesaplarını takip edilmesi çok önemli. Biz kampanyaya başladığımızda bin takipçisi vardı. Sonra gönüllü abiler ve ablalar sürece dahil olarak bir anda 3 binlere çıktı ve bir ayda 23 bin takipçiye kadar ulaştı. Bu tip kampanyaların başarıya ulaşması daha çok takipçi olmasıyla mümkün. Yani bin kişinin yürüttüğü bir kampanya ile yüz bin kişinin katıldığı kampanya arasında dağlar kadar fark var.
Sosyal medya hesapları burada da yazıyor. Eylül bebek takip edilirse orada Valilik’in onay verdiği hesaplara bağış yapılabiliyor.”
Eylül bebek ile ilgili sosyal medya hesapları ve bağış yapılabilecek hesap numaralarına ulaşmak için buraya tıklayın.
“KAMPANYAYA DAHİL OLMADA ÖNCE BU İŞİN BU KADAR VAHİM OLDUĞUNUN FARKINDA DEĞİLDİM”
Derin son olarak SMA hastalığının ülkemizde çok bilinmediğini fakat ölümcül bir hastalık olduğunu ifade etti ve katılımın artmasıyla bebeklerin tedavisinin mümkün olabileceğini söyledi: “SMA bir kas hastalığı. Eylül bebek şu anda başını oynatamıyor. Tedavi edilmediği taktirde kasları eriyecek. Kasları eridiği için de nefes alamayarak büyük sıkıntı yaşamış oluyor. Tip 1’de tedavi edilirse çocuklar yaşıyorlar. Tip 2 ve 3 var. Onlarda da farklı tedavi yöntemleri var ama en tehlikeli ve ölümcül olan Tip 1.
Maalesef çok bilinmiyor ülkemizde. Kamuoyu oluşmuş değil. Açıkçası ben de kampanyaya dahil olmada önce bu işin bu kadar vahim olduğunun farkında değildim. Dahil oldukça daha çok insanın dahil olası için elimizden geleni yapıyoruz. Ne kadar çok katılım ve katkı olursa bebeklerin tedavisi de o kadar mümkün olacaktır.”
Güncelleme: Eylül bebek için başlatılan kampanya 6 Ekim 2022 tarihinde tamamalandı ve gerekli olan miktar toplamda yedi ayda toplanmış oldu. Kampanyanın gelişimini Eylül’ün güncel durumunu şu sayfadan takip edebilirsiniz.
SMA NEDİR?
Spinal Musküler Atrofi (SMA) genetik olarak aktarılan, ilerleyici ve tedavi edilmediği takdirde ölümcül olan bir kas hastalığı türüdür. SMA omurilikte buluna ön boynuz motor sinir hücrelerini etkileyerek hareket kabiliyetini kısıtlar. Bu hücrelerde görülen hasar yüzünde kasların kontrolünü sağlayan sinirlerin fonksiyonu için gereken protein üretimi gerçekleştirilemez.
Etkilenen kaslara yutkunma, solunum kasları da dahil olduğunda hastalar solum cihazlarıyla desteklenerek nefes alabilirler.
Hastalığın dünyada görülme sıklığı 10 binde 1 iken Türkiye’de 6 binde 1’dir.
SMA, hastalığın şiddetine göre dört geniş alt tipe ayrılıyor. SMA Tip 1 hastaları tedavisiz oturamıyorlar ve bebekler yutma ve emme gibi temel becerilere sahip olamıyor. SMA Tip 2 belirtileri bebeklerde altıncı aydan sonra görülüyor ve hastalar genellikle oturabiliyor ve başını kontrol edebiliyor fakat ayakta duramıyorlar. SMA Tip 3 hastalar yürüteç yardımıyla yürüyebilirliyorlar ve hastalığın teşhisi gençlik yıllarını bulabiliyor. SMA Tip 4 ise hafif kas güçsüzlüğü sorunları yaşıyorlar. Yutkunma ve solunum fonksiyonları için kullanılan kaslar ise nadiren etkileniyor.
HANGİ İLAÇLAR KULLANILIYOR?
SMA hastaları için şimdiye kadar üretilmiş ve onay almış üç adet ilaç bulunuyor. Bunlar Spinraza, Zolgensma ve Risdiplam.
Hastalığın tedavisinde kullanılan nusinersen etken maddeli Spinraza isimli ilaç Aralık 2016’da Amerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç İdaresi’nden (FDA), Mayıs 2017’de ise Avrupa İlaç Kurumu (EMA) tarafından onaylandı. İlaç Türkiye’de 2017 yılının temmuz ayında SMA Tip 1 hastaları için Sağlık Bakanlığı tarafından onaylandı. 2019 Şubat ayında ise tüm SMA hastaları için tip fark etmeksizin ücretsiz hale geldi.
Fakat COVİD-19 pandemisi birçok hastanın bu ilaca erişimini kısıtladı. İlacın kullanımı ile ilgili olumsuz bir başka nokta da ilaca yeterince yanıt vermediği düşünülen hastalar için ilacın kesiliyor olması. Fakat ilacın etkili olabilmesi için hastanın hayatı boyunca kullanması gerekiyor. Diğer yandan ilacın hastanın omurilik sıvısı kullanılarak enjekte edilmesi yüzünden hastayı ve hasta yakınlarını hem psikolojik hem fiziksel olarak acılı bir sürecin içine sokmuş oluyor.
Hastalığın tedavisinde kullanılan bir diğer ilaç da oldukça pahalı olan fakat hastalığın etkisini durduran ve tamamen iyileşme fırsatı sunan ve tek seferlik uygulanan Zolgensma ilacı. Zolgensma 2019 yılında piyasaya çıkan FDA onaylı bir ilaç.
İlacın çalışma şekli ise şu şekilde: İlaç hastada eksik ya da hasarlı halde bulunan SMN1 genini içeriyor ve bir virüs aracılığıyla vücuda sokuluyor. Virüs motor sinir hücrelerinin merkezine etki ederek, hücrelerin eksik veya hasarlı olan ve kasların çalışması için gerekli olan SMN (Survival of Motor Neuron) proteinini üretmesini sağlıyor. İlacın bedeli ise yaklaşık olarak 2,4 milyon dolar.
Sağlık Bakanı Fahrettin koca 2 Aralık 2021’re şu açıklamayı yapmıştı: “Ülkemizde SMA için karşılanmamış bir tedavi ihtiyacı bulunmamaktadır. 2017 yılından itibaren SMA Tip 1, 2019’dan itibaren ise SMA Tip 2 ve Tip 3 hastalarda tedavi uygulanmaktadır. Nursinersen, Risdiplam ve gen replasman tedavisi seçeneklerinin tamamı SMA Tip 1 hastalarında hastalığın ilk üç ayı içinde kullanıldığında benzer etkinlik gösterdiği bilimsel olarak ve gerçek hayat verileri ile ortaya konmuştur. Bu tedavilerin erken dönemde birbirlerine üstünlükleri gösterilmemiştir.”
Her ne kadar Koca bu açıklamayı yapmış olsa 2019 yılında yaptığı açıklamada Amerikan Nöroloji Akademisi SMA için en etkili tedavinin gen tedavisi olduğunu ortaya koydu.
Türkiye’de şu anda gen tedavisi uygulaması bulunmuyor fakat 2021 yılında Zolgensma ilacı Yurt Dışı ilaç kullanımı listesine alındı. Fakat yine de tedavinin geri ödeme kapsamında değil. Teyit.org’da konu ile ilgili yayınlanan analizde belirtildiğine göre, Sağlık Bakanlığı ilacı bu listeye alarak kullanımında bir sakınca olmadığını ortaya koymuş oldu fakat geri ödeme kapsamına almadı.
Tedavinin etkinliğinin yüksek olması ve tek seferlik olması ailelerin bu tedaviyi tercih etmesini sağlıyor fakat yüksek tedavi masrafları yüzünden herkesin kolayca ulaşabildiği bir tedavi değil. Bu yüzden aileler sosyal medya üzerinden bağış kampanyaları düzenleme yoluna başvuruyor.
