SMA Tip 1 hastası Defne Işıkdere için düzenlenecek canlı yayında, Defne’nin gen terapisi için gereken tedavi masrafları toplanmaya çalışılacak. Datça Belediyesi ve Engelim Olmayın Derneği iş birliği ile düzenlenecek canlı yayına milletvekilleri ve belediye başkanları da katılacak.
Bu akşam (15 Aralık Çarşamba) saat 21:00’de Datça Belediyesi ve Engelim Olmayın Derneği iş birliği ile SMA hastası Defne’nin tedavi masrafları için bağış gecesi düzenlenecek. Organizasyon Datça Belediye Başkanı Gürsel Uçar’ın moderatörlüğünde, Defne İçin Adım Ol İnstagram hesabında düzenlenecek canlı yayın ile gerçekleştirilecek.
Canlı yayın aynı zamanda Gündem Fethiye Twitter ve Youtube hesapları üzerinde de canlı olarak izlenebilecek.
Bağış gecesine Cumhuriyet Halk Partisi (CHP) Muğla Milletvekili Mürsel Alban, CHP Muğla Milletvekili Suat Özcan, CHP Muğla Milletvekili Burak Erbay, CHP Muğla Milletvekili Süleyman Girgin, İyi Parti Milletvekili Metin Ergun, Menteşe Belediye Başkanı Bahattin Gümüş, Bodrum Belediye Başkanı Ahmet Aras, Fethiye Belediye Başkanı Alim Karaca, Marmaris Belediye Başkanı Mehmet Oktay ve Milas Belediye Başkanı Muhammet Tokat konuk olarak katılacak.
CANLI YAYINA BAĞLANMAK İÇİN NE YAPMAK GEREKİYOR?
Engelim Olmayın Derneği, bağış gecesi ile ilgili yaptığı açıklamada bağış gecesine çağrı yaparak şu bilgileri verdi: “SMA Savaşçısı Defne Bebek için düzenlediğimiz Büyük Bağış Gecesine destek vermek isteyen kişiler ve kurumlar ‘0532 476 76 63 ve 0 543 764 26 64’ numaraları telefon hatlarından iletişime geçerek canlı yayına bağlanıp Valilik İzinli Hesap Numaralarına yaptıkları veya yapacakları bağışları açıklayarak desteklerini belirtmiş olacaklardır.”
Diğer yandan Defne’nin hastane masrafları için destek olmak isteyenler izleyiciler Fatma Öznur Işıkdere adına valilik izinli banka hesaplarına, açıklama kısmına “DEFNE” yazarak katkıda bulunabilirler. Hesap numaraları şu şeklide:
“Tüm Hesaplar DENİZBANK – Fatma Öznur Işıkdere / Açıklama: DEFNE
TL IBAN: TR78 0013 4000 0189 0865 7000 01
USD IBAN: TR51 0013 4000 0189 0865 7000 02
EUR IBAN: TR24 0013 4000 0189 0865 7000 03”
SMA NEDİR?
Spinal Musküler Atrofi (SMA) genetik olarak aktarılan, ilerleyici ve tedavi edilmediği takdirde ölümcül olan bir kas hastalığı türüdür. SMA omurilikte buluna ön boynuz motor sinir hücrelerini etkileyerek hareket kabiliyetini kısıtlar. Bu hücrelerde görülen hasar yüzünde kasların kontrolünü sağlayan sinirlerin fonksiyonu için gereken protein üretimi gerçekleştirilemez.
Etkilenen kaslara yutkunma, solunum kasları da dahil olduğunda hastalar solum cihazlarıyla desteklenerek nefes alabilirler.
Hastalığın dünyada görülme sıklığı 10 binde 1 iken Türkiye’de 6 binde 1’dir.
SMA, hastalığın şiddetine göre dört geniş alt tipe ayrılıyor. SMA Tip 1 hastaları tedavisiz oturamıyorlar ve bebekler yutma ve emme gibi temel becerilere sahip olamıyor. SMA Tip 2 belirtileri bebeklerde altıncı aydan sonra görülüyor ve hastalar genellikle oturabiliyor ve başını kontrol edebiliyor fakat ayakta duramıyorlar. SMA Tip 3 hastalar yürüteç yardımıyla yürüyebilirliyorlar ve hastalığın teşhisi gençlik yıllarını bulabiliyor. SMA Tip 4 ise hafif kas güçsüzlüğü sorunları yaşıyorlar. Yutkunma ve solunum fonksiyonları için kullanılan kaslar ise nadiren etkileniyor.
Defne Işıkdere şu anda 3 yaşında ve SMA güçlü Tip 1 hastası. Güçlü Tip 1 ise ara bir tip ve tanısı geç koyulduğu için belgelerde SMA Tip 2 olarak geçse de doktoru tarafından SMA Tip 1 hastası olduğu kabul gördü. Defne Tip 1 kadar güçsüz değil fakat Tip 2 kadar güçlü de değil.
HANGİ İLAÇLAR KULLANILIYOR?
SMA hastaları için şimdiye kadar üretilmiş ve onay almış üç adet ilaç bulunuyor. Bunlar Spinraza, Zolgensma ve Risdiplam.
Hastalığın tedavisinde kullanılan nusinersen etken maddeli Spinraza isimli ilaç Aralık 2016’da Amerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç İdaresi’nden (FDA), Mayıs 2017’de ise Avrupa İlaç Kurumu (EMA) tarafından onaylandı. İlaç Türkiye’de 2017 yılının temmuz ayında SMA Tip 1 hastaları için Sağlık Bakanlığı tarafından onaylandı. 2019 Şubat ayında ise tüm SMA hastaları için tip fark etmeksizin ücretsiz hale geldi.
Fakat COVİD-19 pandemisi birçok hastanın bu ilaca erişimini kısıtladı. İlacın kullanımı ile ilgili olumsuz bir başka nokta da ilaca yeterince yanıt vermediği düşünülen hastalar için ilacın kesiliyor olması. Fakat ilacın etkili olabilmesi için hastanın hayatı boyunca kullanması gerekiyor. Diğer yandan ilacın hastanın omurilik sıvısı kullanılarak enjekte edilmesi yüzünden hastayı ve hasta yakınlarını hem psikolojik hem fiziksel olarak acılı bir sürecin içine sokmuş oluyor.
Hastalığın tedavisinde kullanılan bir diğer ilaç da oldukça pahalı olan fakat hastalığın etkisini durduran ve tamamen iyileşme fırsatı sunan ve tek seferlik uygulanan Zolgensma ilacı. Zolgensma 2019 yılında piyasaya çıkan FDA onaylı bir ilaç.
İlacın çalışma şekli ise şu şekilde: İlaç hastada eksik ya da hasarlı halde bulunan SMN1 genini içeriyor ve bir virüs aracılığıyla vücuda sokuluyor. Virüs motor sinir hücrelerinin merkezine etki ederek, hücrelerin eksik veya hasarlı olan ve kasların çalışması için gerekli olan SMN (Survival of Motor Neuron) proteinini üretmesini sağlıyor. İlacın bedeli ise yaklaşık olarak 2,4 milyon dolar.
Sağlık Bakanı Fahrettin koca 2 Aralık 2021’re şu açıklamayı yapmıştı: “Ülkemizde SMA için karşılanmamış bir tedavi ihtiyacı bulunmamaktadır. 2017 yılından itibaren SMA Tip 1, 2019’dan itibaren ise SMA Tip 2 ve Tip 3 hastalarda tedavi uygulanmaktadır. Nursinersen, Risdiplam ve gen replasman tedavisi seçeneklerinin tamamı SMA Tip 1 hastalarında hastalığın ilk üç ayı içinde kullanıldığında benzer etkinlik gösterdiği bilimsel olarak ve gerçek hayat verileri ile ortaya konmuştur. Bu tedavilerin erken dönemde birbirlerine üstünlükleri gösterilmemiştir.”
Her ne kadar Koca bu açıklamayı yapmış olsa 2019 yılında yaptığı açıklamada Amerikan Nöroloji Akademisi SMA için en etkili tedavinin gen tedavisi olduğunu ortaya koydu.
Türkiye’de şu anda gen tedavisi uygulaması bulunmuyor fakat 2021 yılında Zolgensma ilacı Yurt Dışı ilaç kullanımı listesine alındı. Fakat yine de tedavinin geri ödeme kapsamında değil. Teyit.org’da konu ile ilgili yayınlanan analizde belirtildiğine göre, Sağlık Bakanlığı ilacı bu listeye alarak kullanımında bir sakınca olmadığını ortaya koymuş oldu fakat geri ödeme kapsamına almadı.
Tedavinin etkinliğinin yüksek olması ve tek seferlik olması ailelerin bu tedaviyi tercih etmesini sağlıyor fakat yüksek tedavi masrafları yüzünden herkesin kolayca ulaşabildiği bir tedavi değil. Bu yüzden aileler sosyal medya üzerinden bağış kampanyaları düzenleme yoluna başvuruyor.
Defne için başlatılan kampanya ise 7 aydır devam ediyor.
İZİNLİ YARDIM KAMPANYALARI NE ANLAMA GELİYOR?
Defne için yürütülen bağış kampanyası Yardım Toplama Kanunu’na göre valilik onaylı bir kampanya. Bu da yardımların toplandığı hesapların tamamen valilik kontörlünde olduğu anlamına geliyor. Aile dahil olmak üzere hesaptan para çekilemiyor ve gerekli miktara ulaşıldığında tedavinin gerçekleşeceği hastaneye aktarılıyor.
Yardım Toplama Kanunu’na göre eğer kampanya amacına ulaşamazsa ve Defne yeterli miktar toplanamadan hayatını kaybederse toplanan yardım aynı veya benzer bir amaçla faaliyet gösteren bir kuruluşa veya yine valilik onaylı başka bir kampanyaya devrediliyor.
